Hemofilija A i novi prenatalni tretman: Da li nas očekuje revolucija u lečenju ove nasledne bolesti?

  • 01/12/2023
  • 0
Hemofilija A, najčešći nasledni poremećaj koagulacije, pogađa preko pola miliona ljudi širom sveta (Foto ilustracija: Envato)
Hemofilija A (foto: Ilustracija/Envato)

Hemofilija A, najčešći nasledni poremećaj koagulacije, pogađa preko pola miliona ljudi širom sveta i dovodi do spontanog i potencijalno smrtonosnog krvarenja.

Uprkos napretku u tretmanima, razvoj antitela na trenutne terapije i snažna krvarenja nastavljaju da predstavljaju ozbiljne izazove u lečenju ove nasledne bolesti.

Nedavno istraživanje Instituta za regenerativnu medicinu Wake Forest (WFIRM) objavljeno u časopisu Nature Communications pokazuje potencijal bioinženjerski modifikovanih ljudskih placentnih ćelija kao leka za nasledni poremećaj hemofilija A.

U studiji su istraživani izvodljivost i sigurnost prenatalnog tretmana ovog poremećaja koristeći transplantaciju in-utero.

Oko 70% pojedinaca sa dijagnozom hemofilija A ima porodičnu istoriju poremećaja, što pruža mogućnost prenatalne dijagnoze i intervencije.

Dr Graca Almeida-Porada, glavni istraživač na studiji, ističe da je opterećenje bolešću kod osoba sa hemofilijom i dalje veliko.

Ona naglašava da bi terapijska opcija koja može trajno izlečiti ili pretvoriti ozbiljni, potencijalno smrtonosni poremećaj krvarenja u blaži problem, značajno promenila živote pacijenata sa dijagnozom hemofilija A, ali i njihovih porodica.

Hemofilija A i placentne ćelije

Ovaj inovativni pristup ima za cilj da obezbedi kurativne nivoe Faktora 8, pretvori teške poremećaje krvarenja u blaže oblike i indukuje imunološku toleranciju, čime se eliminiše rizik od formiranja inhibitora.

U ovoj pionirskoj studiji, ljudske placentne ćelije su bioinženjerski modifikovane da proizvode protein koagulacije Faktor 8 i zatim su transplantovane u prenatalni model ovce u gestacionom periodu ekvivalentnom 16–18 nedelja kod ljudi.

Rezultati su pokazali značajno povećanje nivoa Faktora 8 u plazmi (48%  više nego kod ćelija bez transplantacije) koje je trajalo tokom celih 3 godine praćenja.

Najvažniji rezultat je bio da su se ćelije uspešno usadile u glavne organe i da  nijedan od primalaca nije pokazao imunološke reakcije ni na transplantirane ćelije ni na protein Faktor 8 koji su one proizvodile.

„Nadamo se da će naš rad utrti put ka izlečenju ove bolesti pre rođenja i omogućiti rođenje zdrave dece koja bi inače bila njome pogođena . Istraživanja, koja su bila moguća zahvaljujući saradnji više stručnjaka, pokazuju da je prenatalni tretman nasledne bolesti hemofilija A izvodljiv i siguran“, kaže dr Entoni Atala, direktor Instituta za regenerativnu medicinu Wake Forest.

Autor: Mitar Petrović

Оставите одговор

Ваша адреса е-поште неће бити објављена. Неопходна поља су означена *