Hemofilija A, najčešći nasledni poremećaj koagulacije, pogađa preko pola miliona ljudi širom sveta i dovodi do spontanog i potencijalno smrtonosnog krvarenja.
Uprkos napretku u tretmanima, razvoj antitela na trenutne terapije i snažna krvarenja nastavljaju da predstavljaju ozbiljne izazove u lečenju ove nasledne bolesti.
Nedavno istraživanje Instituta za regenerativnu medicinu Wake Forest (WFIRM) objavljeno u časopisu Nature Communications pokazuje potencijal bioinženjerski modifikovanih ljudskih placentnih ćelija kao leka za nasledni poremećaj hemofilija A.
U studiji su istraživani izvodljivost i sigurnost prenatalnog tretmana ovog poremećaja koristeći transplantaciju in-utero.
Oko 70% pojedinaca sa dijagnozom hemofilija A ima porodičnu istoriju poremećaja, što pruža mogućnost prenatalne dijagnoze i intervencije.
Dr Graca Almeida-Porada, glavni istraživač na studiji, ističe da je opterećenje bolešću kod osoba sa hemofilijom i dalje veliko.
Ona naglašava da bi terapijska opcija koja može trajno izlečiti ili pretvoriti ozbiljni, potencijalno smrtonosni poremećaj krvarenja u blaži problem, značajno promenila živote pacijenata sa dijagnozom hemofilija A, ali i njihovih porodica.
Hemofilija A i placentne ćelije
Ovaj inovativni pristup ima za cilj da obezbedi kurativne nivoe Faktora 8, pretvori teške poremećaje krvarenja u blaže oblike i indukuje imunološku toleranciju, čime se eliminiše rizik od formiranja inhibitora.
U ovoj pionirskoj studiji, ljudske placentne ćelije su bioinženjerski modifikovane da proizvode protein koagulacije Faktor 8 i zatim su transplantovane u prenatalni model ovce u gestacionom periodu ekvivalentnom 16–18 nedelja kod ljudi.
Rezultati su pokazali značajno povećanje nivoa Faktora 8 u plazmi (48% više nego kod ćelija bez transplantacije) koje je trajalo tokom celih 3 godine praćenja.
Najvažniji rezultat je bio da su se ćelije uspešno usadile u glavne organe i da nijedan od primalaca nije pokazao imunološke reakcije ni na transplantirane ćelije ni na protein Faktor 8 koji su one proizvodile.
“Nadamo se da će naš rad utrti put ka izlečenju ove bolesti pre rođenja i omogućiti rođenje zdrave dece koja bi inače bila njome pogođena . Istraživanja, koja su bila moguća zahvaljujući saradnji više stručnjaka, pokazuju da je prenatalni tretman nasledne bolesti hemofilija A izvodljiv i siguran”, kaže dr Entoni Atala, direktor Instituta za regenerativnu medicinu Wake Forest.
Autor: Mitar Petrović